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===国内最具代表性企业===
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#【传奇生物】
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#【药明巨诺】
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#【复星凯特】
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#【科济生物，佐力药业】
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#【博生吉，安科生物】
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#【上海优卡迪生物】
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#【北京艺妙神州】
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#【上海斯丹赛生物】
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#【西比曼生物】Cellular Biomedicine Group | Extending Life. Revitalizing Life.  http://www.cellbiomedgroup.com/
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===深圳代表性企业===
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#宾德生物  http://www.bindebio.com/
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#深圳因诺免疫有限公司  http://www.szinno.com/
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#普瑞金生物  http://www.pregene.com.cn/
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##专注CAR-T药物研发，普瑞金科技获国中创投领投数千万元投资_搜狐科技_搜狐网  http://www.sohu.com/a/159156389_439726
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#深圳市免疫基因治疗研究院  http://www.szgimi.org/
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#深圳市默赛尔生物医学科技发展有限公司  http://www.morecell.com.cn/
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#艾贝乐医药科技与中国干细胞临床应用中心拓细胞免疫治疗临床研究  https://www.chemdrug.com/news/232/12/55557.html
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#深圳市合一康生物科技股份有限公司  http://www.hornetcorn.com/index.html
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#深圳市汉科生物工程有限公司  http://www.hankbio.com/
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#深圳市三睿医疗技术有限公司  http://www.szctt.cc/
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#深圳市三启生物技术有限公司  http://www.cib.cc/
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#热烈祝贺北京马力喏生物科技有限公司的CAR-T疗法纳入药品优先审评程序_搜狐科技_搜狐网  http://www.sohu.com/a/221859392_227596
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===国际最具代表性企业===
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===国内融资案例===
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===国际融资案例===
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===学术进展===
 
===学术进展===
 
#成功的CAR-T细胞治疗需要从高质量的T细胞开始，https://baijiahao.baidu.com/s?id=1595641213170927392 根据在美国癌症研究协会(AACR) 2018年会之前召开的新闻发布会上讨论的最新数据，其原因可能是起始原料所致。演讲者美国宾夕法尼亚州费城儿童医院(CHOP)儿科助理教授David M. Barrett博士分享了他将在年会上公布的数据的一部分 —— 用质量较差的T细胞作为起始原料可能是影响CAR-T细胞治疗有效性的一个关键问题。
 
#成功的CAR-T细胞治疗需要从高质量的T细胞开始，https://baijiahao.baidu.com/s?id=1595641213170927392 根据在美国癌症研究协会(AACR) 2018年会之前召开的新闻发布会上讨论的最新数据，其原因可能是起始原料所致。演讲者美国宾夕法尼亚州费城儿童医院(CHOP)儿科助理教授David M. Barrett博士分享了他将在年会上公布的数据的一部分 —— 用质量较差的T细胞作为起始原料可能是影响CAR-T细胞治疗有效性的一个关键问题。
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#大样本统计发现了化疗次数增加 CAR-T细胞扩增潜能下降的原因,http://med.sina.com/article_detail_103_2_42948.html  该研究团队发现富含早期血液细胞谱系的T细胞群的患者在体外的扩增效果更好，并且与NHL患者相比，ALL患者具有更多数量的这种细胞，扩增能力也更强。此外，该团队还进一步'''证实了早期血液细胞谱系会被环磷酰胺和阿糖胞苷化疗选择性地耗尽，而白细胞介素-7(IL-7)和IL-15具有能够富集早期血液细胞谱系，挽救T细胞扩增的能力'''。因此，早期血液细胞谱系对T细胞适当的扩增至关重要，通过T细胞采集或培养方法的时间来富集该细胞群，可以进一步增加受益于CAR-T细胞疗法的患者数量。综上，研究人员通过对患者外周T细胞的系列分析，表明了先前接受的化疗会使得嵌合抗原受体(CAR)T细胞的扩增能力和其随后在儿科癌症中的临床活性减弱。也就是说，'''寻找相对年轻的T细胞用于肿瘤免疫治疗，会让患者取得更大的获益'''。而这也是为什么CAR-T技术在儿童患者身上会取得更好的治疗效果。
  
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===相关讨论===
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===专业讨论===
 
#国内首个CAR-T疗法获批 绿色通道助推医药创新，https://finance.qq.com/a/20180314/011098.htm
 
#国内首个CAR-T疗法获批 绿色通道助推医药创新，https://finance.qq.com/a/20180314/011098.htm
 
#【传奇生物首家获批CAR-T临床批文】2018年3月13日，港股金斯瑞生物科技公告称，其旗下'''南京传奇正式收到由国家食品药品监督管理局(CFDA)授出的有关LCAR-B38M CAR-T用于自体回输的临床试验批件。'''目前，企业处于等待制证过程中。记者注意到，南京传奇从申报到获批，整个过程只用了3个月，创造了快速获批之传奇。
 
#【传奇生物首家获批CAR-T临床批文】2018年3月13日，港股金斯瑞生物科技公告称，其旗下'''南京传奇正式收到由国家食品药品监督管理局(CFDA)授出的有关LCAR-B38M CAR-T用于自体回输的临床试验批件。'''目前，企业处于等待制证过程中。记者注意到，南京传奇从申报到获批，整个过程只用了3个月，创造了快速获批之传奇。
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#'''癌症免疫疗法主要包括过继性细胞治疗、免疫调节剂、肿瘤疫苗以及免疫结合点阻断治疗等'''。其中，在细胞治疗领域，CAR-T疗法无疑已成为研究机构和制药公司争相“追捧”的明星。
 
#'''癌症免疫疗法主要包括过继性细胞治疗、免疫调节剂、肿瘤疫苗以及免疫结合点阻断治疗等'''。其中，在细胞治疗领域，CAR-T疗法无疑已成为研究机构和制药公司争相“追捧”的明星。
 
#CAR- T，全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即'''嵌合抗原受体T细胞免疫疗法'''；原理在于经嵌合抗原受体修饰的T细胞，可以特异性地识别肿瘤相关抗原，使效应T细胞的靶向性、杀伤活性和持久性均较常规应用的免疫细胞高，并可克服肿瘤局部免疫抑制微环境并打破宿主免疫耐受状态。
 
#CAR- T，全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即'''嵌合抗原受体T细胞免疫疗法'''；原理在于经嵌合抗原受体修饰的T细胞，可以特异性地识别肿瘤相关抗原，使效应T细胞的靶向性、杀伤活性和持久性均较常规应用的免疫细胞高，并可克服肿瘤局部免疫抑制微环境并打破宿主免疫耐受状态。
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===专业讨论（BCMA靶点）===
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#【BCMA】BCMA是个什么抗原？你值得了解一下，http://www.sohu.com/a/149206271_610701 在ASCO2017年会上，bluebird bio和Celgene也共同宣布了其备受关注的靶向BCMA的治疗多发性骨髓瘤的CAR-T临床试验的最新数据。有15名患者入组了临床试验，缓解率为100%。此外，这些患者的疾病复发率为0%。
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#BCMA靶点成为ASCO新宠儿，CAR-T、ADC和BsAb三大应用并驾齐驱，https://mp.weixin.qq.com/s/4yHyILwsQHfXwM5ZBb-ckQ  2017年6月5日/医麦客 eMedClub/--在ASCO2017年会上，bluebird bio和Celgene也共同宣布了其备受关注的靶向BCMA的治疗多发性骨髓瘤的CAR-T临床试验的最新数据。有15名患者入组了临床试验，缓解率为100%。此外，这些患者的疾病复发率为0%。'''B细胞成熟抗原（BCMA）作为一种极为重要的B细胞生物标志物，之所以引起极大关注，是因为它的RNA几乎总是在多发性骨髓瘤细胞中发现'''，并且该蛋白也被发现存在于多发性骨髓瘤患者恶性浆细胞表面。这两个因素均表明BCMA绝对是值得耕耘的靶点。在血液系统恶性肿瘤中，'''多发性骨髓瘤属于第二常见的病种，约占13%'''。目前有希望的治疗方法大多是以BCMA为靶点的免疫疗法，市场纷繁复杂，大中小企业同台竞技。'''其中包括bluebird bio、Celgene、Novartis、Kite Pharma、Juno Therapeutics'''等生物医药公司，以及参与BCMA研究的宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心、纪念斯隆凯特林癌症中心(MSKCC)、国立癌症研究所(NCI)、中国西南医院和斯克里普斯研究所等主要科研单位。目前，'''以BCMA为靶点的细胞免疫疗法大致可分为三种，分别为CAR-T、双特异性抗体（BsAbs）和抗体药物偶联剂(ADCs)'''。
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#【靶向BCMA的ADC疗法】当然除了BCMA CAR-T免疫疗法，其它公司不同类型的药物则紧随其后。值得注意的是葛兰素史克的针对BCMA的ADC药物（GSK2857916）也正处于临床阶段。'''GSK-2857916（J6M0-mcMMAF；GSK）是一种新型人化Fc-改造抗B-细胞成熟抗原单克隆抗体药物，用于治疗多发性骨髓瘤 (MM)'''。J6M0-mcMMAF在小鼠模型中能够快速消除骨髓瘤细胞，小鼠保持无肿瘤长达3.5个月。此外，J6M0-mcMMAF介导MM细胞的抗体依赖性细胞吞噬作用。这些结果一起证明，GSK2857916通过多种细胞毒作用机制具有有效和选择性的抗MM活性，为该癌症提供了有希望的下一代免疫治疗。
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#【靶向BCMA的双特异性抗体疗法】目前虽然双特异性抗体的研究进展缓慢，但是医药巨头持续加码和新药不断上市促进该行业景气度不断上升。双特异性抗体（bispecific antibody, BsAb）是新型的第二代抗体，是指含有两种特异性抗原结合位点的人工抗体，可以同时与靶细胞和功能细胞进行相互作用，进而增强肿瘤细胞杀伤功能。与传统抗体不同的是，它能结合两种不同的抗原或表位，因此其最广泛的应用是肿瘤免疫疗法，靶向BCMA的双特异性抗体治疗多发性骨髓瘤的研究也在进行中。2016年9月，生物技术巨头'''安进（Amgen）近日宣布，从勃林格殷格翰（BI）手中回购BiTE免疫疗法BI 836909（AMG 420）的全球开发及商业化权利。BI 836909就是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的双特异性抗体疗法，目前处于I期临床开发，用于多发性骨髓瘤（MM）的潜在治疗'''。该药最初由勃林格殷格翰从Micromet公司授权获得，但后者于2012年被安进收购。
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#综上所述， '''BCMA是一个非常理想的免疫治疗靶点。针对BCMA的CAR-T疗法、ADC药物和双靶向抗体药物都显示出了治疗多发性骨髓瘤的希望'''。在此，我们也祝愿BCMA靶向细胞免疫疗法能够取得长期性的成功。
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#【BCMA市场】市场分析：BCMA靶向治疗 2017-2030，https://mp.weixin.qq.com/s/-MmnOn_wIkuLUBxa5Riq2A
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#'''BCMA是一种极为重要的抗体，60%-70%的多发性骨髓瘤患者的B细胞中均会产生这一抗体。'''目前，不同阶段的BCMA靶向治疗研究超过20项，26%的研究已得到临床试验许可。
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#'''CAR-T疗法是最受欢迎的BCMA靶向治疗手法，占研究总数的44%，双特异性抗体疗法研究占26%，抗体药物偶联剂研究占13%。'''
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#目前，BCMA市场纷繁复杂，大中小企业同台竞技，难分伯仲。现在已'''开始相关研究的大企业有Amgen、bluebirdbio、BoehringerIngelheim、Celgene、GSK、Juno Therapeutics、Novartis和Pfizer'''。中小企业有Affimed、Alexo Therapeutics、Cellectis、Five Prime Therapeutics、Heidelberg Pharma (WILEX的子公司)、Kite Pharma、Poseida Therapeutics(Transposagen Biopharmaceuticals拆分后的一部分),SutroBiopharma和TriumviraImmunologics。
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#参与BCMA研究的主要科研单位有宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心、加利福尼亚生物医学研究所、斯隆凯特灵癌症中心(MSKCC)、国立癌症研究所(NCI)、中国西南医院和斯克里普斯研究所。
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#企业间、企业与研究机构围绕BCMA的研究合作中，共有25种合作形式，包括产品开发/商业化协议、产品许可协议、技术许可、收购与研究合作等。其中，产品开发/商业化协议最多，占52%，产品许可协议第二，占26%。
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#最后，报告预测BCMA研究能够取得长期性的成功。具体而言，'''在十年内，至少会有六种疗法在世界不同地区实现商品化'''。在第一波商品化浪潮之后，BCMA的市场规模将以年率98%的速度增长，直到2030年。
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===企业讨论===
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#金斯瑞(01548)电话业绩会：CAR-T还可以用于治疗血液癌，https://baijiahao.baidu.com/s?id=1595530337888719560 市场：'''针对多发性骨髓瘤，美国本土规模87亿美金，全球规模达140亿美金，预计到2020年达到290亿美金'''。优势：传统的单链抗体是由重链和轻链只能抓住BCMA靶点的一个抗原表位，公司的'''CAR-T是针对BCMA靶点的两个抗原表位进行抓取，因此脱靶率低，安全性高'''。从数据来看，去年70个病例，在目前可以分享的40个数据里(1个死亡)，完全反应率60%。Q：CAR--T临床做多少例?需要多久?A：'''CFDA对细胞疗法的管理不是I期、II期，现在是分为早期临床验证过程和确定性临床验证过程'''，根据目前沟通来看，公司是第一家获批临床试验，直接到大临床过程。根据与CDE技术部门沟通临床应该是50-60例差不多，也不排除由于临床效果好会减少数量的可能。具体时间的话预计要1-2年。
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#金斯瑞生物科技(01548.HK)：收入维持增长，CAR-T稳步推进，维持“增持”评级，http://stock.qq.com/a/20180321/013402.htm  LCAR-B38MCAR-T疗法中国获批临床，美国报批在即：'''公司在研的CAR-T药物是一款靶向BCMA的双特异性CAR-T疗法'''，为公司内生，拥有自主产权。公司'''结果显示40名接受过治疗的复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者的客观响应率为97.5%，其中60%的病人达到严格的完全缓解'''。同样重要的是，公司数据显示该疗法有较好的安全性。在中国临床申报进度方面，公司'''在2017年12月11号的CAR-T临床申请成为国家局首个受理的同类项目，12月18号进入拟优先审评名单，2018年1月5日技术审评完成，3月12日获CFDA临床批准，成为中国首个获批的CAR-T临床项目'''。我们认为公司可能依靠现有的数十例临床实验结果提供足够的药物安全性数据，直接开展验证性临床试验，最快2年内获批上市。'''美国临床申报方面，我们预计今年五月份强生和公司将会递交IND，临床项目进度将与Bluebird、诺华、吉利德（Kite）、新基（Juno）、Poseida同处美国BCMA靶点CAR-T研发第一梯队'''。
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#CAR-T 治疗的全球市场简析，https://mp.weixin.qq.com/s/CTwxKMP573gMS5o7MfKiLw 2018年年初 Nature Reviews 之 Drug Discovery 的一篇关于 CAR-T 的全球市场的文章。据估计，'''到 2026年，FDA 批准的治疗血液性的癌症市场将会超过 200 亿美元，其中 CAR-T 细胞疗法将占至少 11 亿美元'''（数据来自参考文献 2）。预计 CAR-T 细胞治疗将占所有 ALL (急性淋巴性细胞白血病；44%) 或 DLBCL (弥散性 B 细胞淋巴癌；46%) 的儿科和年轻患者药物销量的最大份额。
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#Amy Yip and Rachel Webster 发表在 Nature Reviews 上的 The Market for Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapies （Published online Jan 29, 2018）， https://www.nature.com/articles/nrd.2017.266
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#CAR-T药物在中国：这把才打了几圈的牌局，https://mp.weixin.qq.com/s/BaD8LNiYML58INLj0Feexw 当此刻再次回顾整个国内CAR-T药物监管历程时，会发现颇为写意，这些申报企业似乎约好了似的在17年12月开始一场赛跑，一个接一个应接不暇。在此之前，CAR-T药物进入药物审评的传言已久，直到2017年10月23日，国家食品药品监督管理总局组织对《药品注册管理办法》进行了修订，起草了《药品注册管理办法(修订稿)》，明确指出申请人欲将细胞治疗类产品按药品进行注册上市的，可按治疗用生物制品相应类别要求进行申报，标志着CAR-T进入药物审评轨道。
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#探索中前进的CAR-T药物生产技术，https://mp.weixin.qq.com/s/FY6NU7GohaE0z7KupKofGw 从目前来看，整个CAR-T药物的生产技术对于仪器的依懒性还是比较高的，也就是选择怎样的生产仪器即决定了怎样的生产工艺。'''但对于CAR-T药物的生产工艺两项基本原则是：封闭的及可重复的。'''近年来，各个设备提供商们也极大地推动了自身设备的研发，为每个CAR-T单元生产环节提供解决多种方案。同时还有提供整理解决方案的设备，例如'''CliniMACS一款仪器可以实现从细胞筛选到最终制剂制备的整个T细胞生产工艺，当然其售价及后期使用价格也更为高一些'''。但无论基于怎样的设备考量，每个生产环节的目的仍然是一样的。
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#目前'''大多数T细胞药物剂量为10e8-10e9个'''，因此传统静置越来越难以满足培养要求，以Xuri为例的摆动的反应器培养方式因为更高细胞密度和更短的培养时间，逐步应用到T细胞的生产中，占有比例达到40%以上。
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#近来，《Current Opinion in Biotechnology》上一篇文章，通过对2002至2017年9月以来所有公布的CAR-T药物生产工艺，综合来看，'''约有19%的采用抗体IL2联合激活+病毒转染+方瓶扩增的工艺，约有18%的采用抗体IL2联合激活+病毒转染+培养袋扩增的工艺，还有43%的采用抗体磁珠激活+病毒转染+方瓶摆动反应器扩增的工艺'''，这也体现了在不断探索中前进的CAR-T工艺。
  
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===相关讨论===
 
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#金斯瑞(01548)电话业绩会：CAR-T还可以用于治疗血液癌，https://baijiahao.baidu.com/s?id=1595530337888719560
 
 
===国内CAR-T竞争格局===
 
===国内CAR-T竞争格局===
 
#CAR-T疗法临床试验申请获批 国内的“南京传奇”们值得关注，http://www.sohu.com/a/225837393_139908
 
#CAR-T疗法临床试验申请获批 国内的“南京传奇”们值得关注，http://www.sohu.com/a/225837393_139908
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#《国家食品药品监督管理总局关于调整进口药品注册管理有关事项的决定》（国家食品药品监督管理总局令第35号），http://www.sda.gov.cn/WS01/CL1031/178363.html
 
#《国家食品药品监督管理总局关于调整进口药品注册管理有关事项的决定》（国家食品药品监督管理总局令第35号），http://www.sda.gov.cn/WS01/CL1031/178363.html
 
#《药物非临床研究质量管理规范》（国家食品药品监督管理总局令第34号），http://www.sda.gov.cn/WS01/CL1031/175598.html
 
#《药物非临床研究质量管理规范》（国家食品药品监督管理总局令第34号），http://www.sda.gov.cn/WS01/CL1031/175598.html
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#【9，CAR-T在中国临床加速的核心政策】总局办公厅公开征求《药品注册管理办法（修订稿）》意见，http://www.sda.gov.cn/WS01/CL2021/178900.html  2017年10月23日，国家食品药品监督管理总局组织对《药品注册管理办法》进行了修订，起草了《药品注册管理办法(修订稿)》，明确指出申请人欲将细胞治疗类产品按药品进行注册上市的，可按治疗用生物制品相应类别要求进行申报，标志着CAR-T进入药物审评轨道。
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2018年5月28日 (一) 10:09的最新版本

国内最具代表性企业

  1. 【传奇生物】
  2. 【药明巨诺】
  3. 【复星凯特】
  4. 【科济生物，佐力药业】
  5. 【博生吉，安科生物】
  6. 【上海优卡迪生物】
  7. 【北京艺妙神州】
  8. 【上海斯丹赛生物】
  9. 【西比曼生物】Cellular Biomedicine Group | Extending Life. Revitalizing Life. http://www.cellbiomedgroup.com/

深圳代表性企业

  1. 宾德生物 http://www.bindebio.com/
  2. 深圳因诺免疫有限公司 http://www.szinno.com/
  3. 普瑞金生物 http://www.pregene.com.cn/
    1. 专注CAR-T药物研发，普瑞金科技获国中创投领投数千万元投资_搜狐科技_搜狐网 http://www.sohu.com/a/159156389_439726
  4. 深圳市免疫基因治疗研究院 http://www.szgimi.org/
  5. 深圳市默赛尔生物医学科技发展有限公司 http://www.morecell.com.cn/
  6. 艾贝乐医药科技与中国干细胞临床应用中心拓细胞免疫治疗临床研究 https://www.chemdrug.com/news/232/12/55557.html
  7. 深圳市合一康生物科技股份有限公司 http://www.hornetcorn.com/index.html
  8. 深圳市汉科生物工程有限公司 http://www.hankbio.com/
  9. 深圳市三睿医疗技术有限公司 http://www.szctt.cc/
  10. 深圳市三启生物技术有限公司 http://www.cib.cc/
  11. 热烈祝贺北京马力喏生物科技有限公司的CAR-T疗法纳入药品优先审评程序_搜狐科技_搜狐网 http://www.sohu.com/a/221859392_227596

国际最具代表性企业

国内融资案例

国际融资案例

学术进展

  1. 成功的CAR-T细胞治疗需要从高质量的T细胞开始，https://baijiahao.baidu.com/s?id=1595641213170927392 根据在美国癌症研究协会(AACR) 2018年会之前召开的新闻发布会上讨论的最新数据，其原因可能是起始原料所致。演讲者美国宾夕法尼亚州费城儿童医院(CHOP)儿科助理教授David M. Barrett博士分享了他将在年会上公布的数据的一部分 —— 用质量较差的T细胞作为起始原料可能是影响CAR-T细胞治疗有效性的一个关键问题。
  2. 大样本统计发现了化疗次数增加 CAR-T细胞扩增潜能下降的原因,http://med.sina.com/article_detail_103_2_42948.html 该研究团队发现富含早期血液细胞谱系的T细胞群的患者在体外的扩增效果更好，并且与NHL患者相比，ALL患者具有更多数量的这种细胞，扩增能力也更强。此外，该团队还进一步证实了早期血液细胞谱系会被环磷酰胺和阿糖胞苷化疗选择性地耗尽，而白细胞介素-7(IL-7)和IL-15具有能够富集早期血液细胞谱系，挽救T细胞扩增的能力。因此，早期血液细胞谱系对T细胞适当的扩增至关重要，通过T细胞采集或培养方法的时间来富集该细胞群，可以进一步增加受益于CAR-T细胞疗法的患者数量。综上，研究人员通过对患者外周T细胞的系列分析，表明了先前接受的化疗会使得嵌合抗原受体(CAR)T细胞的扩增能力和其随后在儿科癌症中的临床活性减弱。也就是说，寻找相对年轻的T细胞用于肿瘤免疫治疗，会让患者取得更大的获益。而这也是为什么CAR-T技术在儿童患者身上会取得更好的治疗效果。

专业讨论

  1. 国内首个CAR-T疗法获批 绿色通道助推医药创新，https://finance.qq.com/a/20180314/011098.htm
  2. 【传奇生物首家获批CAR-T临床批文】2018年3月13日，港股金斯瑞生物科技公告称，其旗下南京传奇正式收到由国家食品药品监督管理局(CFDA)授出的有关LCAR-B38M CAR-T用于自体回输的临床试验批件。目前，企业处于等待制证过程中。记者注意到，南京传奇从申报到获批，整个过程只用了3个月，创造了快速获批之传奇。
  3. 2017年12月8日，南京传奇率先在国内申报了CAR-T细胞治疗临床试验，12月11日，国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CDE)网站显示该疗法临床申请获CDE正式受理，南京传奇也成为中国首家获受理公司。今年1月，CDE很快完成了上述申报项目的药理毒理、临床和药学3项技术审评，但2月所有程序倒回，重新回到待审评状态，直到3月初再次完成审评。究其原因，是CDE要求金斯瑞补充材料。这体现了CFDA在审评中的谨慎，而最终结果则表明金斯瑞的申报质量很高。
  4. 【竞争格局】据上证报记者不完全统计，目前CFDA共受理了15个CAR-T细胞治疗临床申请。其中，安科生物、恒瑞医药、银河生物、复星医药等上市公司的相关公司都有申报。但从审批进程来看，目前除了南京传奇完成技术审评外，其他都还未开审或正处于评审的过程中。值得注意的是，第26批拟纳入优先审评程序药品注册申请名单中，已有3种CAR-T细胞制剂紧跟南京传奇的靶向BCMA之后被纳入优先审评：银河生物的抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液，上海恒润达生的抗人CD19 T细胞注射液和科济生物的靶向磷脂酰肌醇蛋白多糖-3嵌合抗原受体修饰的自体T细胞。据介绍，中国医药企业在CAR-T疗法的临床研究上处于全球第一梯队，目前登记开展CAR-T临床研究项目超过百余项，在数量上超过欧洲，仅次于美国。除上述提到的公司外，中源协和、恒瑞源正、普瑞金、智飞生物参股的重庆精准生物等公司也在积极布局CAR-T免疫疗法。
  5. 【政策变革】优质创新药可走绿色通道。有行业分析人士告诉记者，国内首个CAR-T疗法临床试验获批，标志着中国的细胞治疗行业已告别野蛮探索期，进入到严格按照药物上市路径依法发展新时期。上述人士称，“监管创新”是中国这一轮细胞疗法得以快速推进的重要基石，也是未来细胞治疗行业将获得确定性成长的基础。2017年底，国家食药监总局密集发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》、《临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)》、《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，同时发布了详尽的官方解读。2017年12月28日，CDFA发布《总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，该《意见》指出，恶性肿瘤、罕见病、儿童用药品、艾滋病等疾病药品可进入“绿色通道”。
  6. 【CAR-T市场规模】据介绍，CAR-T疗法是利用白细胞分离术收集患者的T细胞，然后在体外进行T细胞活化、转导含有CAR的病毒载体、CAR-T细胞的扩增及回输患者体内。该疗法凭借明确的治疗效果和临床优势，目前已成为免疫细胞治疗中的颠覆性技术，受到产业资本普遍看好。据预测，CAR-T疗法市场价格约为40万元至50万元/疗程，我国存量市场空间约为228亿元至285亿元，考虑CAR-T疗法渗透率，我国每年新增血液瘤的市场空间总计约185亿元。
  7. 【CAR-T在美国】2017年8月30日，美国食品药品管理局（FDA）专家小组一致批准诺华公司突破性CAR-T新药Kymriah获得生物制剂许可申请，国际首个CAR-T疗法获批。根据美国ClinicalTrails的数据，对于CAR-T细胞临床试验，截至2017年11月31日，全球目前注册的CAR-T临床研究项目一共有427个，美国以155项研究位列第一位，中国以145项位列第二，中美两国开展的CAR-T疗法临床试验占全部的70%以上。
  8. CAR-T疗法的“昨天、今天和明天”，https://www.biomart.cn/news/9/149062.htm
  9. 生物治疗包括多种模式，如免疫治疗（细胞、细胞因子、抗体和疫苗等）、基因治疗、调节血管生成治疗、小分子靶向药物以及干细胞与组织工程再生医学等。其中，癌症免疫疗法自2013年入选《科学》杂志最值得关注的六大科学领域以来，受到了学术机构、制药公司的广泛关注。
  10. 癌症免疫疗法主要包括过继性细胞治疗、免疫调节剂、肿瘤疫苗以及免疫结合点阻断治疗等。其中，在细胞治疗领域，CAR-T疗法无疑已成为研究机构和制药公司争相“追捧”的明星。
  11. CAR- T，全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法；原理在于经嵌合抗原受体修饰的T细胞，可以特异性地识别肿瘤相关抗原，使效应T细胞的靶向性、杀伤活性和持久性均较常规应用的免疫细胞高，并可克服肿瘤局部免疫抑制微环境并打破宿主免疫耐受状态。

专业讨论（BCMA靶点）

  1. 【BCMA】BCMA是个什么抗原？你值得了解一下，http://www.sohu.com/a/149206271_610701 在ASCO2017年会上，bluebird bio和Celgene也共同宣布了其备受关注的靶向BCMA的治疗多发性骨髓瘤的CAR-T临床试验的最新数据。有15名患者入组了临床试验，缓解率为100%。此外，这些患者的疾病复发率为0%。
  2. BCMA靶点成为ASCO新宠儿，CAR-T、ADC和BsAb三大应用并驾齐驱，https://mp.weixin.qq.com/s/4yHyILwsQHfXwM5ZBb-ckQ 2017年6月5日/医麦客 eMedClub/--在ASCO2017年会上，bluebird bio和Celgene也共同宣布了其备受关注的靶向BCMA的治疗多发性骨髓瘤的CAR-T临床试验的最新数据。有15名患者入组了临床试验，缓解率为100%。此外，这些患者的疾病复发率为0%。B细胞成熟抗原（BCMA）作为一种极为重要的B细胞生物标志物，之所以引起极大关注，是因为它的RNA几乎总是在多发性骨髓瘤细胞中发现，并且该蛋白也被发现存在于多发性骨髓瘤患者恶性浆细胞表面。这两个因素均表明BCMA绝对是值得耕耘的靶点。在血液系统恶性肿瘤中，多发性骨髓瘤属于第二常见的病种，约占13%。目前有希望的治疗方法大多是以BCMA为靶点的免疫疗法，市场纷繁复杂，大中小企业同台竞技。其中包括bluebird bio、Celgene、Novartis、Kite Pharma、Juno Therapeutics等生物医药公司，以及参与BCMA研究的宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心、纪念斯隆凯特林癌症中心(MSKCC)、国立癌症研究所(NCI)、中国西南医院和斯克里普斯研究所等主要科研单位。目前，以BCMA为靶点的细胞免疫疗法大致可分为三种，分别为CAR-T、双特异性抗体（BsAbs）和抗体药物偶联剂(ADCs)。
  3. 【靶向BCMA的ADC疗法】当然除了BCMA CAR-T免疫疗法，其它公司不同类型的药物则紧随其后。值得注意的是葛兰素史克的针对BCMA的ADC药物（GSK2857916）也正处于临床阶段。GSK-2857916（J6M0-mcMMAF；GSK）是一种新型人化Fc-改造抗B-细胞成熟抗原单克隆抗体药物，用于治疗多发性骨髓瘤 (MM)。J6M0-mcMMAF在小鼠模型中能够快速消除骨髓瘤细胞，小鼠保持无肿瘤长达3.5个月。此外，J6M0-mcMMAF介导MM细胞的抗体依赖性细胞吞噬作用。这些结果一起证明，GSK2857916通过多种细胞毒作用机制具有有效和选择性的抗MM活性，为该癌症提供了有希望的下一代免疫治疗。
  4. 【靶向BCMA的双特异性抗体疗法】目前虽然双特异性抗体的研究进展缓慢，但是医药巨头持续加码和新药不断上市促进该行业景气度不断上升。双特异性抗体（bispecific antibody, BsAb）是新型的第二代抗体，是指含有两种特异性抗原结合位点的人工抗体，可以同时与靶细胞和功能细胞进行相互作用，进而增强肿瘤细胞杀伤功能。与传统抗体不同的是，它能结合两种不同的抗原或表位，因此其最广泛的应用是肿瘤免疫疗法，靶向BCMA的双特异性抗体治疗多发性骨髓瘤的研究也在进行中。2016年9月，生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，从勃林格殷格翰（BI）手中回购BiTE免疫疗法BI 836909（AMG 420）的全球开发及商业化权利。BI 836909就是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的双特异性抗体疗法，目前处于I期临床开发，用于多发性骨髓瘤（MM）的潜在治疗。该药最初由勃林格殷格翰从Micromet公司授权获得，但后者于2012年被安进收购。
  5. 综上所述， BCMA是一个非常理想的免疫治疗靶点。针对BCMA的CAR-T疗法、ADC药物和双靶向抗体药物都显示出了治疗多发性骨髓瘤的希望。在此，我们也祝愿BCMA靶向细胞免疫疗法能够取得长期性的成功。
  6. 【BCMA市场】市场分析：BCMA靶向治疗 2017-2030，https://mp.weixin.qq.com/s/-MmnOn_wIkuLUBxa5Riq2A
  7. BCMA是一种极为重要的抗体，60%-70%的多发性骨髓瘤患者的B细胞中均会产生这一抗体。目前，不同阶段的BCMA靶向治疗研究超过20项，26%的研究已得到临床试验许可。
  8. CAR-T疗法是最受欢迎的BCMA靶向治疗手法，占研究总数的44%，双特异性抗体疗法研究占26%，抗体药物偶联剂研究占13%。
  9. 目前，BCMA市场纷繁复杂，大中小企业同台竞技，难分伯仲。现在已开始相关研究的大企业有Amgen、bluebirdbio、BoehringerIngelheim、Celgene、GSK、Juno Therapeutics、Novartis和Pfizer。中小企业有Affimed、Alexo Therapeutics、Cellectis、Five Prime Therapeutics、Heidelberg Pharma (WILEX的子公司)、Kite Pharma、Poseida Therapeutics(Transposagen Biopharmaceuticals拆分后的一部分),SutroBiopharma和TriumviraImmunologics。
  10. 参与BCMA研究的主要科研单位有宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心、加利福尼亚生物医学研究所、斯隆凯特灵癌症中心(MSKCC)、国立癌症研究所(NCI)、中国西南医院和斯克里普斯研究所。
  11. 企业间、企业与研究机构围绕BCMA的研究合作中，共有25种合作形式，包括产品开发/商业化协议、产品许可协议、技术许可、收购与研究合作等。其中，产品开发/商业化协议最多，占52%，产品许可协议第二，占26%。
  12. 最后，报告预测BCMA研究能够取得长期性的成功。具体而言，在十年内，至少会有六种疗法在世界不同地区实现商品化。在第一波商品化浪潮之后，BCMA的市场规模将以年率98%的速度增长，直到2030年。

企业讨论

  1. 金斯瑞(01548)电话业绩会：CAR-T还可以用于治疗血液癌，https://baijiahao.baidu.com/s?id=1595530337888719560 市场：针对多发性骨髓瘤，美国本土规模87亿美金，全球规模达140亿美金，预计到2020年达到290亿美金。优势：传统的单链抗体是由重链和轻链只能抓住BCMA靶点的一个抗原表位，公司的CAR-T是针对BCMA靶点的两个抗原表位进行抓取，因此脱靶率低，安全性高。从数据来看，去年70个病例，在目前可以分享的40个数据里(1个死亡)，完全反应率60%。Q：CAR--T临床做多少例?需要多久?A：CFDA对细胞疗法的管理不是I期、II期，现在是分为早期临床验证过程和确定性临床验证过程，根据目前沟通来看，公司是第一家获批临床试验，直接到大临床过程。根据与CDE技术部门沟通临床应该是50-60例差不多，也不排除由于临床效果好会减少数量的可能。具体时间的话预计要1-2年。
  2. 金斯瑞生物科技(01548.HK)：收入维持增长，CAR-T稳步推进，维持“增持”评级，http://stock.qq.com/a/20180321/013402.htm LCAR-B38MCAR-T疗法中国获批临床，美国报批在即：公司在研的CAR-T药物是一款靶向BCMA的双特异性CAR-T疗法，为公司内生，拥有自主产权。公司结果显示40名接受过治疗的复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者的客观响应率为97.5%，其中60%的病人达到严格的完全缓解。同样重要的是，公司数据显示该疗法有较好的安全性。在中国临床申报进度方面，公司在2017年12月11号的CAR-T临床申请成为国家局首个受理的同类项目，12月18号进入拟优先审评名单，2018年1月5日技术审评完成，3月12日获CFDA临床批准，成为中国首个获批的CAR-T临床项目。我们认为公司可能依靠现有的数十例临床实验结果提供足够的药物安全性数据，直接开展验证性临床试验，最快2年内获批上市。美国临床申报方面，我们预计今年五月份强生和公司将会递交IND，临床项目进度将与Bluebird、诺华、吉利德（Kite）、新基（Juno）、Poseida同处美国BCMA靶点CAR-T研发第一梯队。
  3. CAR-T 治疗的全球市场简析，https://mp.weixin.qq.com/s/CTwxKMP573gMS5o7MfKiLw 2018年年初 Nature Reviews 之 Drug Discovery 的一篇关于 CAR-T 的全球市场的文章。据估计，到 2026年，FDA 批准的治疗血液性的癌症市场将会超过 200 亿美元，其中 CAR-T 细胞疗法将占至少 11 亿美元（数据来自参考文献 2）。预计 CAR-T 细胞治疗将占所有 ALL (急性淋巴性细胞白血病；44%) 或 DLBCL (弥散性 B 细胞淋巴癌；46%) 的儿科和年轻患者药物销量的最大份额。
  4. Amy Yip and Rachel Webster 发表在 Nature Reviews 上的 The Market for Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapies （Published online Jan 29, 2018）， https://www.nature.com/articles/nrd.2017.266
  5. CAR-T药物在中国：这把才打了几圈的牌局，https://mp.weixin.qq.com/s/BaD8LNiYML58INLj0Feexw 当此刻再次回顾整个国内CAR-T药物监管历程时，会发现颇为写意，这些申报企业似乎约好了似的在17年12月开始一场赛跑，一个接一个应接不暇。在此之前，CAR-T药物进入药物审评的传言已久，直到2017年10月23日，国家食品药品监督管理总局组织对《药品注册管理办法》进行了修订，起草了《药品注册管理办法(修订稿)》，明确指出申请人欲将细胞治疗类产品按药品进行注册上市的，可按治疗用生物制品相应类别要求进行申报，标志着CAR-T进入药物审评轨道。
  6. 探索中前进的CAR-T药物生产技术，https://mp.weixin.qq.com/s/FY6NU7GohaE0z7KupKofGw 从目前来看，整个CAR-T药物的生产技术对于仪器的依懒性还是比较高的，也就是选择怎样的生产仪器即决定了怎样的生产工艺。但对于CAR-T药物的生产工艺两项基本原则是：封闭的及可重复的。近年来，各个设备提供商们也极大地推动了自身设备的研发，为每个CAR-T单元生产环节提供解决多种方案。同时还有提供整理解决方案的设备，例如CliniMACS一款仪器可以实现从细胞筛选到最终制剂制备的整个T细胞生产工艺，当然其售价及后期使用价格也更为高一些。但无论基于怎样的设备考量，每个生产环节的目的仍然是一样的。
  7. 目前大多数T细胞药物剂量为10e8-10e9个，因此传统静置越来越难以满足培养要求，以Xuri为例的摆动的反应器培养方式因为更高细胞密度和更短的培养时间，逐步应用到T细胞的生产中，占有比例达到40%以上。
  8. 近来，《Current Opinion in Biotechnology》上一篇文章，通过对2002至2017年9月以来所有公布的CAR-T药物生产工艺，综合来看，约有19%的采用抗体IL2联合激活+病毒转染+方瓶扩增的工艺，约有18%的采用抗体IL2联合激活+病毒转染+培养袋扩增的工艺，还有43%的采用抗体磁珠激活+病毒转染+方瓶摆动反应器扩增的工艺，这也体现了在不断探索中前进的CAR-T工艺。

国内CAR-T竞争格局

  1. CAR-T疗法临床试验申请获批 国内的“南京传奇”们值得关注，http://www.sohu.com/a/225837393_139908
  2. 国内首个CAR-T疗法临床试验获批，标志着中国的细胞治疗行业已告别野蛮探索期，进入到严格按照药物上市路径依法发展新时期。根据央视《新闻直播间》报道，CFDA正在优化程序，加快临床急需药审评上市。目前，CFDA受理了14个CAR-T细胞治疗临床申请，目前已将25批、423个品种纳入优先审评程序。CDE业务管理处处长温宝书表示，“通过对这些药物的优先审评，我国创新药、临床急需用药上市时间从改革前的7到8年缩短到2到3年。”
  3. 【成都银河生物医药有限公司】成立于2016年，系银河生物全资子公司。该公司与旗下控股公司马力喏以及四川大学联合提交的CAR-T疗法“抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液”在获得四川省食药监局受理、通过后，于2017年12月15日将相关材料转报CFDA审评、审批，12月21日获受理。此次申报的临床CAR-T疗法主要适应症为淋巴癌。银河生物的临床试验结果显示，改良型抗CD19CAR-T细胞治疗有效率达到70%，在高剂量组有效率达到约80%，其中完全缓解(CR)率达到55%，并且疗效持久。
  4. 【上海恒润达生生物科技有限公司】恒润达生以肿瘤免疫治疗技术研发为主业，同步转化国内外最新的肿瘤免疫治疗进展。这家由知名海归和本土精英共同创办的研发企业已经形成CAR-T技术为主导，CAR-NK、新型DC疫苗和iNKT等多个研发项目并行推进的研发格局。目前，恒润达生已布局多项CAR-T细胞研发产品线，涉及适应症主要在多发性骨髓瘤、成人及儿童B细胞白血病、B细胞淋巴瘤等。公司申请的“抗人CD19 T细胞注射液”已于2017年12月25日获得CFDA受理。2016年2月，恒润达生在ClinicalTrial上成功注册3个CAR-T治疗B细胞淋巴瘤临床试验。其中，MatchCAR（NCT02685670）试验已在国内临床试验基地入组复发难治性B细胞白血病患者共15例，11例回输患者均达到完全缓解。MeCAR （NCT03652910）试验也已在国内临床试验基地入组复发难治性B淋巴瘤患者10例，完成回输的患者有8例。
  5. 【科济生物医药（上海）有限公司】科济生物专注开展新型肿瘤免疫治疗的探索与开发，成立于2014年10月30日，已开发出针对多种恶性实体肿瘤的嵌合抗原受体（CAR-T）细胞治疗。科济生物已将全世界第一个针对肝细胞肝癌（HCC）以及针对多形性脑胶质瘤（GBM）推上临床研究阶段。最新信息显示，其申报的“靶向磷脂酰肌醇蛋白多糖-3嵌合抗原受体修饰的自体T细胞”已于2017年12月28日获CFDA受理。科济生物拥有一整套人源化抗体及全人抗体筛选平台。从杂交瘤平台和噬菌体文库筛选得到的抗体通过进一步的优化来提高特性。创新技术、多管齐下的研发管线以及经验丰富的创始团队，使得科济生物深受资本市场青睐：2014年11月，科济生物完成A轮融资；2016年1月25日，获得3000万美元的B轮融资；2018年3月2日，获得6000万美元的Pre-C轮融资。
  6. 【博生吉安科细胞技术公司】博生吉安科申报的“靶向CD19自体嵌合抗原受体T细胞输注剂”临床试验申请已于2018年1月8日获得CFDA受理，受理号为CXSL1700216。博生吉安科已建立符合GMP 要求的超过2000平米的CAR-T细胞生产车间和完善的质量控制体系及质量控制设施与设备，可以完全满足CAR-T细胞产品的临床试验要求。2018年1月29日，博生吉安科与德国默天旎【重要厂家】签署合作备忘录，将借助后者CAR-T细胞的全自动生产工艺和质控技术开发优势，在合肥建设全自动CAR-T细胞制备工厂，提高研发、生产、质量控制的水平。
  7. 【药明巨诺，上海眀聚生物科技有限公司】作为国内申报临床的第6个CAR-T类生物制品的公司，其“JWCAR029（CD19靶向嵌合抗原受体T细胞）”已于2018年1月12日获得CFDA的受理。需要注意的是，此处的上海眀聚生物科技有限公司实际是上海药明巨诺生物科技有限公司，是药明巨诺用来申报的一内资公司。药明巨诺是一家专注于最新细胞治疗技术领域的临床阶段的创新型生物科技公司，由药明康德集团和美国巨诺（Juno）公司在2016年共同创建。2018年3月13日，药明巨诺宣布完成由国际知名投资机构淡马锡、红杉资本中国基金和元明资本领投的9000万美元A轮融资。药明巨诺联合创始人兼首席执行官李怡平表示，将以本轮融资为契机，继续推进JWCAR029产品临床试验研究，扩展研发管线，并建立新的产业化生产基地。
  8. 【上海优卡迪生物医药科技有限公司】成立于2015年2月，公司目前专注于治疗血液肿瘤的CAR-T技术和产品的开发。优卡迪与宾大Carl June团队（全球最顶级的CAR-T研发团队）和国内多家著名大型三甲医院血液科的临床研究中心合作，保证公司CAR-T技术处于世界领先地位以及产品的规范和质量，目前已完成血液肿瘤CAR-T临床研究案例160余例，并且达到了和国际临床试验中所报道的疗效相一致的预期效果。2018年1月31日，优卡迪的CAR-T产品白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液的两项临床注册申请获得CDE承办受理。作为国内CAR-T领军企业之一，优卡迪是魏则西事件后第一家成功完成超亿元融资的中国CAR-T公司，其融资额记录迄今没有被打破。优卡迪在上海张江高科技园区里建成完整的从技术研发实施到能生产和质控临床级别的质粒、慢病毒载体和CAR-T细胞的GMP标准体系。同时，公司今年1月22日与海南海药达成战略合作，双方将围绕生物医药和细胞治疗领域开展合作，计划在海南博鳌建立基因与细胞治疗中心。
  9. 【北京艺妙神州医疗科技有限公司】艺妙神州是一家专注基因细胞治疗的公司，由三位清华大学博士创立。自2015年创立开始，公司就设立了以技术和病人为核心的发展宗旨，并不断改进、完善CAR-T产品。该公司是国内为数不多能够做到从质粒生产、慢病毒载体制备、CAR-T细胞制备、质量研究等全过程自主研发的公司。2017年11月23日，艺妙神州宣布完成5000万元新一轮融资，由君联资本领投，Thiel Capital和盛景网联跟投。2018年2月13日，艺妙神州的“IM19嵌合抗原受体T细胞注射液 （IM19CAR-T细胞注射液）”临床申请获得CFDA受理（受理号CXSL1800017）。据悉，艺妙神州已经与上海和铂医药（Harbor BioMed）达成合作，共同开发嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）基因疗法。
  10. 【重庆精准生物技术有限公司】重庆精准生物研发团队长期从事癌症免疫细胞治疗的基础-转化-临床研究，尤其在CAR-T研究方面，处于国际领先水平。其申报的生物新药pCAR-19B细胞自体回输制剂临床试验申请已于2018年2月26日获得受理。据悉，此次申报的一类生物类新药pCAR-19，前期已开展几十例白血病临床研究，研究结果表明CAR-T细胞治疗白血病是安全的，治愈率为90%，达到甚至超过诺华的CAR-T制品Kymriah。该项目拥有国内首个获批的以CD19为靶点的CAR-T技术国家发明专利，同时于2016年获得国家科技部重点专项“恶性肿瘤免疫治疗关键技术研究”的支持。
  11. 【上海斯丹赛生物技术有限公司】斯丹赛致力于成为全球细胞治疗领域的领导者，主要从事前沿的CAR-T技术、基因编辑技术和干细胞技术的研究和应用。2016年，公司获评清科中国前50位最具投资价值企业。斯丹赛的CAR-T治疗难治复发性白血病技术，经第三方临床研究机构监察，在全国10家血液科排名前列的著名三甲医院开展完成41例临床研究，完全缓解率达82.9%，MRD转阴率达80.4%，试验结果与国际CAR- T细胞治疗的三巨头（诺华、Kite和Juno）的结果处于同等水平，领先于欧洲和日本等国家和地区。2017年斯丹赛CAR-T治疗淋巴瘤已取得成功，实体瘤的研发也将进入临床研究阶段。来自CFDA的消息显示，3月1日，公司的CAR-T产品ICT19G1临床试验申请获得CFDA承办受理，受理号CXSL1800020。至此，成为国内第10家CAR-T获受理的公司。
  12. 截至目前，CFDA已受理15个CAR-T细胞治疗临床申请。除上述公司外，中源协和、恒瑞源正、爱康得、波睿达生物、冠昊生物、西比曼、吉凯基因等公司也在积极布局CAR-T免疫疗法。但从审批进程来看，除了南京传奇完成技术审评外，其他公司都还没开始评审或处于评审的过程中。CDE化药临床一部陈晓媛表示，在一些临床特别急需的抗肿瘤药物审评当中，药审中心提早介入到药物的研发过程中，提前沟通交流，与研发科学家和申请人一起，共同商定全球同步研发策略，使产品可以迅速跟国外接轨，同步在中国上市。随着《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的发布，CAR-T细胞治疗在国内作为药品申报的标准将更加清晰，发展速度也将大大提升。上海细胞治疗工程技术研究中心主任钱其军表示，《细胞制品研究与评价技术指导原则》正式文件预计将于2017年年底前落地，对细胞治疗产品的开发及研究要求将进一步细化。而随着技术准入门槛及行业管理规范的提升，我国的细胞治疗产业将迎来快速发展。

相关政策

  1. 【1】国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见，http://www.cdfda.gov.cn/zwgk/zcfg/ylqx/9197.html
  2. 【2】中共中央办公厅 国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，http://www.sda.gov.cn/WS01/CL1746/178283.html
  3. 图解政策：《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，http://www.sda.gov.cn/WS01/CL1906/178323.html
  4. 【3】总局办公厅公开征求拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）意见，http://www.sda.gov.cn/WS01/CL0050/219885.html
  5. 【2→4】总局办公厅公开征求临床急需药品有条件批准上市的技术指南（征求意见稿）意见，http://www.sda.gov.cn/WS01/CL0778/219890.html
  6. 【5】总局关于发布细胞治疗产品研究与评价技术指导原则的通告（2017年第216号），http://www.sda.gov.cn/WS01/CL0087/220082.html
  7. 【7】总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见，http://www.sda.gov.cn/WS01/CL0844/220706.html
  8. 图解政策：总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见，http://www.cfda.gov.cn/WS01/CL1906/222457.html
  9. 【8】关于公开征求《中国上市药品目录集》框架意见的通知，http://202.96.26.102/news/detail?id=3
  10. 关于征求《中国上市药品目录集》框架意见的补充通知，http://202.96.26.102/news/detail?id=2
  11. 关于公开征求《中国上市化学药品目录集》第一批收录品种意见的通知，http://202.96.26.102/news/detail?id=1
  12. 总局关于发布《中国上市药品目录集》的公告（2017年第172号）,http://202.96.26.102/news/detail?id=5
  13. 关于印发干细胞临床研究管理办法（试行）的通知，http://www.sda.gov.cn/WS01/CL1031/127243.html
  14. 《国家食品药品监督管理总局关于调整进口药品注册管理有关事项的决定》（国家食品药品监督管理总局令第35号），http://www.sda.gov.cn/WS01/CL1031/178363.html
  15. 《药物非临床研究质量管理规范》（国家食品药品监督管理总局令第34号），http://www.sda.gov.cn/WS01/CL1031/175598.html
  16. 【9，CAR-T在中国临床加速的核心政策】总局办公厅公开征求《药品注册管理办法（修订稿）》意见，http://www.sda.gov.cn/WS01/CL2021/178900.html 2017年10月23日，国家食品药品监督管理总局组织对《药品注册管理办法》进行了修订，起草了《药品注册管理办法(修订稿)》，明确指出申请人欲将细胞治疗类产品按药品进行注册上市的，可按治疗用生物制品相应类别要求进行申报，标志着CAR-T进入药物审评轨道。
取自“http://wiki.ch-chainclinic.com/index.php?title=宾德生物行业研究&oldid=16728”