基因治疗-行业研究

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腺病毒

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中大大学颜光美课题组M1溶瘤病毒

  1. 【南方日报】中大颜光美课题组召开新闻发布会，介绍M1溶瘤病毒最新进展 - 中山大学新闻网 http://news2.sysu.edu.cn/news03/140694.htm
  2. 科学网—PNAS：中山大学颜光美教授天然病毒M1可杀灭癌细胞的替代计量结果 - 许培扬的博文 http://blog.sciencenet.cn/blog-280034-835591.html
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成都恩多施生物工程技术有限公司

  1. 魏于全院士头颈部肿瘤基因治疗药物EDS01被贵州百灵5000万收购_新浪医药新闻 http://med.sina.com/article_detail_100_1_10201.html
  2. 2016年9月，贵州百灵对外发布关于签订《技术转让合同》的公告，根据公告，贵州百灵于2016年9月5日与成都恩多施生物工程技术有限公司签订《技术转让合同》，受让公司研发的头颈部肿瘤基因治疗药物EDS01（重组人内皮抑素腺病毒注射剂），该药物为四川大学副校长、生物治疗国家重点实验室主任、中国科学院魏于全院士团队的研究成果。目前已经完成Ⅰ期临床试验，正在开展Ⅱ期临床试验。所采用的重组腺病毒为独立自主构建，拥有自主知识产权。
  3. EDS01是将血管生成抑制因子----内皮抑素通过腺病毒导入体内，表达的内皮抑素可进入血液，通过血流循环扩散到远端，抑制远端肿瘤及转移灶；同时内皮抑素作用于肿瘤血管，而与肿瘤的类型无关，适用于绝大多数的恶性肿瘤治疗；而且，EDS01为复制缺陷型腺病毒，在被感染细胞内无法复制，不会扩散到环境中，不存在生物安全性方面的问题。EDS01 具有世界领先的技术，优势明显，有条件和可能成为世界上第一个通过抑制血管生长达到治疗恶性肿瘤目的的基因药物。
  4. 临床前研究表明：EDS01 对喉癌细胞 HEP2 和人鼻咽癌细胞 HNE 荷瘤裸鼠的肿瘤生长有抑制作用；对人肺腺癌细胞 SPC-A-1、A549 人非小细胞性肺腺癌细胞和小鼠 Lewis 肺癌细胞裸鼠皮下移植瘤具有明显的治疗效果，与化疗药物卡铂联用具有增强作用；安全性评价实验证实在恒河猴用量为人临床拟用剂量的 18 倍也是安全的。
  5. I期临床研究单药剂量递增实验表明：肿瘤病人耐受良好，未出现剂量限制性毒性（DLT）和最大耐受剂量（MTD）。主要不良反应为发热和局部注射部位疼痛，并有流感样症状发生。多剂量给药，每周两次，连续两周瘤内注射方式治疗，同样安全、可耐受，但药物不良反应增加。单次或多次给药后均见到目标病灶初步疗效反应，多次给药的有效缓解率达 16.67%。

东方略-行业研究

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基因治疗上市药物

基因治疗上市药物

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小核酸上市药物

  1. 【2016年FDA批准Sarepta Therapeutics公司Exondys 51用于治疗DMA】首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准_药界动态_健康一线资讯 http://www.vodjk.com/news/160920/793514.shtml 【2016年9月19日，FDA批准Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51（eteplirsen），用于治疗外显子51跳跃型杜氏肌营养不良（DMA）。Eteplirsen是一种反义RNA（可与mRNA互补的RNA分子，可抑制mRNA的翻译过程）药物，通过静脉注射给药，可帮助51号外显子跳跃的DMD患者合成一些抗肌萎缩蛋白（肌营养蛋白），延缓疾病进程，是FDA批准的首个DMD药物】
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  4. 【1998年，FDA批准第一个反义RNA抗病毒药物fomivirsen（ISIS2922）上市】FDA approves fomivirsen, famciclovir, and Thalidomide. Food and Drug Administration. - PubMed - NCBI https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/11365993/ 福米韦生-学术百科-知网空间 http://wiki.cnki.com.cn/HotWord/4305858.htm

细胞治疗上市药物

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基因治疗

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RNA药物

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  9. 【Arrowhead Pharmaceuticals Inc(ARWR)，第3代皮下注射RNA干扰药物ARO-HBV】Arrowhead公布乙肝基因疗法ARO-HBV首个临床数据_生物科技_健康一线资讯 http://www.vodjk.com/news/180910/1504421.shtml
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  16. linman: 全球RNA药物研发概览 https://xueqiu.com/5839153122/67578000
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