孤儿药
“孤儿药”用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
药品现状
在目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少部分有药可治，但是这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵，一般的家庭难以承受巨大的经济压力。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费用约为20万美元，昂贵的治疗费用让许多患者只能放弃治疗。目前中国国内有134名“戈谢病”患者通过罕见病救助计划慈善赠药项目获得免费药物。
我国目前对罕见病没有官方的权威定义，疾病种类与患病人群的数据也未见确切报道。按世界卫生组织定义罕见病的发生率0.065%~0.1%计算，我国现阶段罕见病患者就超过千万人之多。但是在罕见病防治救助方面的工作，我国进展缓慢，对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持，造成国内罕见病药品研制产业存在空白。
而“孤儿药”由于利润低、市场需求少、研发成本高，国内制药企业无利可图也不去生产，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
FDA关于孤儿药的政策
孤儿药，又名罕见病药。特指治疗罕见病的药物。美国在1983年颁布孤儿药法案（Orphan Drug Act，ODA）之前，只有38个孤儿药。因为研发成本高，市场小，所以无人研究生产孤儿药。为了改变这种情况，颁布孤儿药法案。法案主要内容：
- 定义：孤儿药是指治疗影响少于200,000美国公民的疾病的药物，诊断试剂及疫苗。
- 孤儿药研发生产激励政策：
- 包括7年研发市场独占，不同于传统专利市场独占，这个市场独占的意思是产品上市后7年之内其他公司不可以研发，也就是无法进行临床试验。
- 课税扣除标准减半。
- 15年亏损预警条款和3年的盈利年亏损补报（这两个都是减税政策）。
- 补助金。
- 上市申请快速通道。
- 取消PDUFA申请费（后来的法案）。
法案有用吗？非常有用，直到目前2015/12/1，有3580个孤儿药被指定，500个孤儿药已经批准上市。其实题主疑惑的就是孤儿药指定（Orphan Drug Designation) 跟据ODA法案，以及法规 21 CFR Part 316，要想获得以上提到的研发生产激励政策，首先需要对罕见病，以及对应你所想要研发的孤儿药进行资格鉴定（Designation）。说白了，首先你得证明你所要治的病是罕见病，然后，你还得得到FDA的允许说你这个药是用来治疗这个罕见病的，最后，你才能享受政策研发生产。所以新闻中的所谓孤儿药资格，并不是说这个药已被FDA批准上市，只是批准研发并且享受相关福利政策而已。至于临床二期，主要是药效及安全性研究。
